Comenzando en su adolescencia, Deshawn «DJ» Chow no estaba seguro de que alguna vez pudiera vivir una vida normal. Los episodios de dolor aplastantes provocados por su enfermedad de células falciformes estaban empeorando progresivamente.
«Simplemente ha estado saltando la escuela y siempre entrando y saliendo del hospital», dijo el joven de 19 años. «Y solo un dolor severo en … mi cabeza y mi espalda baja».
Cuando la Administración de Genas de Células Sickle Cell fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos hace poco más de un año, los padres adoptados de Chow buscaron el Centro de Cáncer de Niños de la Ciudad de Hope en Los Ángeles para obtener acceso al nuevo tratamiento. Para su alivio, el Centro lo aceptó como paciente, y rápidamente aseguró la autorización del seguro patrocinado por el empleador de los Chows.
«Están cubriendo casi todo esto [at] Casi no cuesta de su bolsillo para nosotros. Entonces, estamos realmente agradecidos por esos beneficios «, dijo el padre de DJ, Sean Chow.» Estoy asombrado «.
DJ Chow es uno de los pocos pacientes del hospital que han sido tratados con Casgevy, la terapia del gen falciforme producido por Vértices farmacéuticosque cuesta más de $ 2 millones por paciente. El proceso de tratamiento involucró múltiples hospitalizaciones, así como tratamientos de quimioterapia a un costo adicional en el transcurso del año pasado.
La célula falciforme es un trastorno sanguíneo en el que los glóbulos rojos de una persona se defienden en lunas crecientes. Afecta desproporcionadamente a las personas negras y causa episodios de dolor severos que con frecuencia pueden aterrizar a los pacientes en el hospital.
Chow es uno de los pequeños número de pacientes para completar el tratamiento con nuevas terapias génicas. Después de completar el curso completo de los tratamientos de Casgevy en enero, está empezando a dejar soñar con hacer las cosas que siempre quiso hacer.
«Aprenda a hacer snowboard y surfear y hacer todas estas cosas … experiencias que nunca tuve que hacer debido a mi celda hoz», dijo.
Rampa lento
Mientras que más de 100,000 estadounidenses sufren de enfermedad de células falciformes, los pacientes más jóvenes cuyos órganos no han sido dañados por la enfermedad son los candidatos más prometedores para beneficiarse de los nuevos tratamientos.
Aún así, el aumento de la capacidad para tratar a los pacientes a escala ha sido lenta. En el primer año desde que la FDA aprobó dos terapias genéticas para células falciformes, poco más de 100 pacientes se han sometido a tratamiento.
Los ejecutivos de Vertex dijeron en la llamada de ganancias del cuarto trimestre de la compañía que 50 pacientes en todo el mundo habían recibido sus primeras colecciones de células a fines del año pasado 2024. Mientras tanto, ejecutivos de la competencia Biografía Dicho el otoño pasado que casi cinco docenas de pacientes se habían sometido a tratamiento con su medicamento lyfgenia, que tiene un precio de más de $ 3 millones por paciente. Otros 37 pacientes están programados para comenzar el tratamiento con la terapia de Bluebird a principios de 2025.
Para los primeros centros de tratamiento que ofrezcan las nuevas terapias de genes falciformes, coordinar con las aseguradoras para obtener cobertura ha requerido un poco de curva de aprendizaje.
«Hoy es mucho más suave de lo que fue cuando comenzamos a conseguir pacientes», dijo Jennifer Cameron, directora ejecutiva de Paciente Access en Children’s National Hospital, en Washington, DC «muchas veces, les enviaremos las guías de facturación y codificación que son desarrollados por el … fabricante y lo compartimos con el pagador, si no lo saben «.
El Dr. Leo Wang de la Ciudad de Hope, el hematólogo pediátrico-oncólogo que trabaja con Chow, también dijo que el proceso se ha vuelto más suave, pero le preocupa que el precio de estos tratamientos aún plantee obstáculos para la cobertura.
«Los desafíos para el sistema de atención médica son inmensos. Esta es una terapia muy costosa», dijo, «para los planes de seguro basados en el empleador, puede ser un poco difícil acomodar esos costos».
Hasta ahora, el lento aumento de los pacientes en el tratamiento ha hecho que la cobertura de los primeros casos sea manejable, dijo David Joyner, CEO de CVS Health, la empresa matriz de aseguradora de salud Aetna. Pero con la demanda que se espera que aumente, dijo que muchos en la industria están buscando desarrollar nuevos modelos de pago para los tratamientos de células falciformes y otras terapias genéticas en el horizonte.
«Se están desarrollando grupos de riesgos emergentes … a veces en los niveles estatales de Medicaid, y a veces colectivamente en pagadores más grandes», explicó Joyner, para que la carga financiera de los tratamientos se extienda más allá de un solo estado o una empresa.
«Debe pensar en un modelo de pago diferente, porque el modelo de pago de hoy no está construido para distribuir el costo», dijo. «Pero eso lleva tiempo».
Un desafío para Medicaid
Para los programas estatales de Medicaid, el desafío de la asequibilidad para los nuevos tratamientos de células falciformes puede ser aún mayor. Más de la mitad de los pacientes con células falciformes están cubiertos por el plan de salud del gobierno federal-estado para los estadounidenses de bajos ingresos.
Los estados del sur como Georgia, Florida y Mississippi tienen algunas concentraciones más grandes de pacientes con células falciformes, según un estudio realizado por investigadores de la Universidad de Chicago.
La administración Biden desarrolló un modelo de pago de terapia génica de células y genes bajo los centros de Medicare y Medicaid, que proporcionará a los estados un precio descontado basado en resultados y proporcionará algunos fondos para los nuevos medicamentos. La fecha límite para que los estados soliciten el programa es el 28 de febrero, con las primeras subvenciones federales para ayudar a pagar los medicamentos en camino de comenzar en junio, según los funcionarios de CMS.
Según el nuevo modelo de pago, los estados podrían recibir hasta $ 9.5 millones en fondos federales, pero incluso con precios con descuento que pueden no comenzar a cubrir los costos de tratar a los pacientes con Medicaid en algunos casos.
Los investigadores de la Oregon Health & Science University calcularon que los 10 estados con las poblaciones de células falciformes más grandes podrían ver un impacto presupuestario medio de $ 30 millones, basado en una estimación de tratamientos a un precio de poco menos de $ 1.9 millones.
Esos mayores costos llegarían en un momento en que la administración Trump y el Congreso controlado por los republicanos están buscando formas de reducir el gasto federal. La administración ya ha comenzado a reducir el personal en las agencias de salud, y se espera que los fondos federales para los programas estatales de Medicaid estén sobre la mesa en las próximas propuestas de presupuesto.
El secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. Kennedy Jr. en general.
«Tengo muchos amigos que tienen células falciformes. He visto el sufrimiento que sufren», dijo Kennedy. «Ahora hay terapias genéticas prometedoras. Son muy, muy caros, pero es algo que [National Institutes of Health] Debe ser apoyando con entusiasmo, ese tipo de investigación «.
Sean Chow dijo que está agradecido con los investigadores que desarrollaron la terapia génica, que espera que su hijo tenga un futuro más normal, sin episodios debilitantes de dolor. Quiere que otras familias tengan la misma oportunidad de acceder a las terapias genéticas de alto precio para sus seres queridos.
«Tener un hijo con células falciformes ha sido desgarrador», dijo. «Espero que a medida que más y más pacientes obtengan la terapia, el costo se puede reducir».
