El medicamento contra el Alzheimer Leqembi se ve en esta imagen sin fecha obtenida por Reuters el 20 de enero de 2023.
Eisai | vía Reuters
Un panel de asesores independientes de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) respaldó unánimemente el viernes el fármaco para el Alzheimer Leqembi fabricado por Eisai y Biogenallanando el camino para la aprobación total del tratamiento este verano.
Los asesores votaron 6-0 que los datos de Eisai demostraron un beneficio clínico para los pacientes. La FDA no está obligada a seguir la recomendación de los asesores, pero el voto del panel a favor de Leqembi pesará mucho a favor de la aprobación total.
Se espera que la FDA tome una decisión final sobre Leqembi el 6 de julio. La decisión de la agencia determinará si Medicare cubre ampliamente el tratamiento. El programa para adultos mayores está restringiendo severamente la cobertura de Leqembi en este momento porque fue aprobado previamente a través de un proceso acelerado.
Eisai ha fijado el precio de lista anual de Leqembi en $26,500 por año, lo que significa que la mayoría de los pacientes no pueden pagar el tratamiento sin la cobertura de Medicare.
El comité asesor de Leqembi el viernes fue inusualmente pequeño, con solo seis miembros con derecho a voto.
La Dra. Teresa Buracchio, jefa interina de la oficina de neurociencia de la FDA, dijo que el comité, más pequeño de lo habitual, se debió a que varios expertos se recusaron de la reunión del viernes debido a conflictos de intereses.
«Si bien este grupo es pequeño, contiene la experiencia adecuada necesaria para tener una discusión sólida sobre el tema en cuestión hoy», dijo Buracchio.
Leqembi es el segundo tratamiento para el Alzheimer de Eisai y Biogen que está bajo revisión de la FDA, después de la controvertida aprobación del fármaco Aduhelm en el verano de 2021.
El regulador de medicamentos otorgó la aprobación acelerada a Aduhelm, desarrollado por las dos compañías, a pesar de que 10 de los 11 miembros del comité asesor concluyeron que el tratamiento no demostró un beneficio clínico. Posteriormente, una investigación del Congreso descubrió que la aprobación de Aduhelm estaba «llena de irregularidades».
El senador Bernie Sanders, presidente del Comité de Salud del Senado, le dijo al Departamento de Salud y Servicios Humanos en una carta el miércoles que «la FDA tiene la responsabilidad especial de restaurar la confianza del público después de su relación inapropiada con Biogen durante la revisión de la agencia de un caso anterior de enfermedad de Alzheimer». droga, Aduhelm.
FDA ve beneficio clínico
El estudio de Eisai sobre Leqembi encontró que el fármaco ralentizaba el deterioro cognitivo en pacientes con alzhéimer temprano en un 27 %. El anticuerpo se administra dos veces al mes mediante infusión intravenosa. Se dirige a una proteína llamada amiloide, a menudo denominada placa, que se acumula en el cerebro y está asociada con la enfermedad.
Buracchio le dijo al panel que la agencia considera que estos resultados son clínicamente significativos para los pacientes. Varias familias que tienen seres queridos diagnosticados con la enfermedad de Alzheimer le dijeron al panel durante la sección de comentarios públicos que Leqembi les ha brindado esperanza.
Joanne Bridges le dijo a ese panel que Leqembi había ayudado a su esposo Jerome a continuar con sus actividades diarias, lo que ha mejorado sus vidas: «Pasar de la desesperanza a la esperanza de nuestro futuro fue posible gracias a Leqembi, una nueva oportunidad de vida», dijo Bridges al panel.
«El Alzheimer es una enfermedad terrible y paralizante para los pacientes y sus cuidadores», dijo Bridges. «El hecho de que Leqembi pueda ralentizar el proceso es un paso gigante para combatir la enfermedad y hacer que la vida valga más la pena para las personas diagnosticadas con Alzheimer».
Riesgos graves
Pero Leqembi también conlleva serios riesgos de inflamación y sangrado cerebral. Durante el estudio, el 13 % de los pacientes que recibieron Leqembi tuvieron hinchazón y el 14 % sangrado.
La hinchazón y el sangrado normalmente son leves sin síntomas evidentes, pero estos episodios pueden poner en peligro la vida, según la FDA.
Hubo tres muertes en el estudio que posiblemente estén relacionadas con Leqembi, aunque la FDA no pudo sacar conclusiones definitivas en su revisión.
Dos pacientes que fallecieron sufrieron hemorragias cerebrales luego de recibir las infusiones. Se les habían administrado medicamentos anticoagulantes. Un tercer paciente que murió tenía una afección subyacente llamada angiopatía amiloide cerebral en la que los vasos sanguíneos del cerebro son débiles, lo que puede provocar sangrado.
El Dr. Deniz Erten-Lyons, funcionario de la FDA, dijo al panel que tomar anticoagulantes durante el tratamiento con Leqembi podría aumentar el riesgo de hemorragias cerebrales.
Varios grupos expresaron una fuerte oposición a la aprobación de Leqembi por parte de la FDA durante la sección de comentarios públicos de la reunión del miércoles.
Nina Zeldes, del Public Citizen’s Health Research Group, dijo que la FDA no ha recibido evidencia claramente convincente de que Leqembi tenga un beneficio clínico. Zeldes dijo que las preocupaciones de seguridad graves asociadas con el tratamiento superan el beneficio según los datos actuales.
La Dra. Dona Kim Murphey, neuróloga de Doctors for America, dijo que el estudio de Eisai tenía fallas porque los afroamericanos, que tienen un mayor riesgo de enfermedad de Alzheimer, estaban muy poco representados en el ensayo. Los afroamericanos representaron el 2,3 % de los participantes que recibieron Leqembi durante el ensayo.
«Con casos racializados de alzhéimer y hemorragia cerebral en pacientes negros y con su subrepresentación significativa en este ensayo, como neurólogo no puedo asesorar a este grupo con datos de lecanemab», dijo Murphey.
CNBC Salud y ciencia
Panel pequeño debido a conflictos de interés
Buracchio dijo que el panel fue más pequeño de lo habitual debido a que los expertos se recusaron debido a conflictos de intereses.
La decisión de la FDA sobre a quién incluir en la reunión del viernes se vio afectada por una carta de la Asociación de Alzheimer que abogaba por la aprobación total de Leqembi, dijo Burrachio. Al menos un miembro del comité asesor de la FDA, el Dr. David Weisman, firmó esa carta.
A Weisman se le otorgó originalmente una exención para participar en la reunión del viernes a pesar de ser el investigador principal de los ensayos clínicos de Biogen y Eisai sobre Leqembi y Aduhelm en Abington Neurological Associates.
Posteriormente, Weisman se recusó de la reunión y no participó.
El presidente interino, el Dr. Robert Alexander, recibió una exención para liderar el panel el viernes a pesar de tener acciones valoradas en hasta $150,000 en compañías que compiten con Eisai y Biogen. La divulgación de la FDA no nombró a las empresas.
Alexander es el director científico de la Iniciativa de Prevención del Alzheimer en el Instituto Banner Alzheimer. Banner está realizando un ensayo clínico de Alzheimer para una empresa competidora, y Alexander recibe un salario de $50,000 a $100,000 por año de los fondos que respaldan el ensayo.
Bryan Marshall, quien dirige la oficina que administra los comités asesores de la FDA, solicitó a la agencia que le otorgue una exención a Alexander porque tiene una experiencia única que es «invaluable» para la reunión del viernes.
Cobertura de Medicare, controversia de precios
Leqembi ya está técnicamente disponible en el mercado estadounidense después de recibir la aprobación acelerada en enero, pero muy pocas personas mayores pueden acceder al costoso tratamiento porque Medicare restringe la cobertura solo a las personas que participan en ensayos clínicos. No hay ensayos clínicos en marcha.
Como consecuencia, la mayoría de las personas mayores solo pueden acceder a Leqembi si pueden pagar el medicamento de su bolsillo. Leqembi tiene un precio de lista de $26,500 por año.
Medicare ha prometido cubrir ampliamente Leqembi el mismo día en que la FDA apruebe por completo el medicamento. La Administración de Salud de Veteranos ya está cubriendo el tratamiento para veteranos.
El senador Sanders dijo que el precio de Leqembi es «desmesurado» y pidió al secretario del HHS, Xavier Becerra, que tome medidas para reducir el precio en una carta antes de la reunión de esta semana.
Sanders dijo que las personas mayores enfrentarían costos de bolsillo sustanciales incluso si Medicare cubre a Leqembi. El precio del medicamento también supondría una carga financiera sustancial para el programa para personas mayores, lo que aumentaría las primas incluso para las personas que no usan el medicamento, dijo.