Douglas Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics Inc., durante la Cumbre de Salud de Forbes en Nueva York, EE. UU., El martes 5 de diciembre de 2023.
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Acciones de Terapéutica Sarepta cayó más del 30% el viernes, ya que el futuro de su tratamiento de terapia génica aprobado apareció en riesgo.
La Administración de Alimentos y Medicamentos solicitará que la Compañía detenga voluntariamente todos los envíos del tratamiento, le dijo a CNBC una persona familiarizada con el asunto.
Sarepta le dijo a CNBC que no había tenido noticias de la FDA.
Por separado, el comisionado de la FDA, Marty Makary, dijo en una entrevista con Bloomberg News que la agencia está considerando si la terapia génica de la compañía debería permanecer en el mercado.
La FDA ha estado investigando dos muertes de pacientes vinculadas a Elevidys, lo que representa más de la mitad de los ingresos netos de productos netos de Sarepta. La compañía también informó una tercera muerte vinculada a una terapia génica experimental separada.
Elevidys ha sido envuelto en controversia incluso desde antes de ser aprobado. La terapia génica aún no ha demostrado claramente que puede beneficiar a las personas con distrofia muscular de Duchenne, una condición que erosiona la función muscular con el tiempo.
Las personas con la enfermedad eventualmente pierden la capacidad de caminar, y la mayoría muere a los 20 años, lo que significa que hay una gran necesidad insatisfecha de tratamiento. La FDA en 2023 originalmente otorgó a Elevidys una aprobación condicional para pacientes solo entre las edades de 4 y 5, el grupo que vio el mayor beneficio en los ensayos clínicos.
Al año siguiente, la agencia otorgó la aprobación total del tratamiento para pacientes de 4 años o más que aún podían caminar y acelerar la aprobación para pacientes de 4 años en adelante que ya no podían caminar. La última decisión fue especialmente polémica porque había menos evidencia de que Elevidys podía ayudar a las personas cuya enfermedad ya había progresado tanto.
Además, Elevidys no logró cumplir su objetivo en un ensayo de fase 3, aunque la compañía sostuvo que el medicamento se mostró prometedor de otras métricas en el estudio. Luego, el jefe del Centro de Evaluación e Investigación del Centro de Biológicos de la FDA, Peter Marks, estuvo de acuerdo con la evaluación de Sarepta y anuló al personal de la FDA para expandir la aprobación de Elevidys.
A principios de este año, Sarepta reveló que dos adolescentes murieron de insuficiencia hepática después de recibir a Elevidys. Luego, esta semana, surgieron informes de que otra persona murió durante un ensayo de fase 1 que investiga otra de las terapias genéticas de Sarepta para una enfermedad diferente.
Las dos terapias son diferentes, aunque comparten el mismo método de entrega, aumentando las preocupaciones de seguridad alrededor de Elevidys. Los riesgos de seguridad de los Elevidys son especialmente importantes dado el beneficio incierto, dijo el analista de BMO Kostas biliouris.
Por ejemplo, la terapia génica de Novartis Zolgensma para la atrofia muscular espinal también ha causado toxicidad y muerte hepática, pero el beneficio de ese tratamiento es claro.
«Es por eso que las muertes aquí importan tanto versus Zolgensma, por ejemplo», dijo Biliouris.
Y Zolgensma es solo una droga de muchos para una gran empresa como Novartis. Para Sarepta, Elevidys lo es todo.
Esta semana, los ejecutivos intentaron asegurar a los inversores que incluso si solo puede tratar a los pacientes que aún pueden caminar, donde no se han informado las muertes, la terapia debería generar al menos $ 500 millones al año. El mes pasado, Sarepta dejó de enviar a Elevidys a pacientes que ya no pueden caminar mientras explora una forma más segura de administrar el tratamiento.
La principal preocupación para los inversores en este momento es si la FDA tira de la droga, dijo Biliouris. Las acciones de la compañía ahora han caído más del 87% este año.
«Si la FDA saca a Elevidys del mercado», dice, «Sarepta está hecho».
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Jennifer Handt, cuyo hijo fue diagnosticado con distrofia muscular de Duchenne a fines de 2020, dijo que era «desgarrador» que otros pacientes no tengan una opción de tratamiento para recurrir si se detienen los envíos de Elevidys.
Su hijo, Charlie, fue dosificada con Elevidys en 2022 como parte del ensayo en etapa tardía de Sarepta y notó mejoras en seis a 12 meses, incluidos el aumento de la resistencia y más movimientos de líquidos. La droga también alivió un síntoma revelador de la afección llamado signo de Gowers, que causa dificultades para los niños al levantarse de una posición sentada o mentirosa.
Ella dijo que su hijo es «completamente estable» a tres años de su dosis. Handt dijo que estaba al tanto de los riesgos de toxicidad del hígado antes de que Charlie se inscribiera en el juicio.
«No tenemos el lujo de no correr el riesgo», dijo Handt. «Hay familias que se ocuparon de esta enfermedad antes de que hubiera hecho algo para tener una opción, incluso si hay riesgos».
«Cada familia debe tener la opción de dar este salto con este medicamento y potencialmente ver beneficios», agregó.
