Se ven carteles fuera de la sede de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) en White Oak, Maryland, el 29 de agosto de 2020.
Andrés Kelly | Reuters
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La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. concluyó 2024 con la aprobación de 50 nuevos medicamentos, poniendo fin a una ola de tratamientos largamente esperados.
Eso es según el recuento oficial de la agencia de nuevos tratamientos no aprobados ni comercializados previamente en los EE. UU. El total de medicamentos aprobados disminuyó ligeramente de 55 en 2023, pero hubo varias primicias y otros medicamentos notables a los que la agencia dio luz verde el año pasado.
Esto incluye el primer tratamiento para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH, por sus siglas en inglés), una enfermedad hepática común y potencialmente mortal que afecta a millones de personas en todo el mundo. La droga, Rezdiffra, es de Farmacéutica Madrigalque ahora ha tenido éxito en un área de enfermedades en la que varias grandes empresas han fracasado o todavía están intentando entrar.
La FDA también autorizó los dos primeros tratamientos para un raro trastorno genético progresivo llamado enfermedad de Niemann-Pick tipo C. La afección causa daño al sistema nervioso con el tiempo porque el cuerpo no puede transportar adecuadamente el colesterol y otras sustancias grasas dentro de las células, lo que lleva a una acumulación de esas sustancias en el cuerpo.
La agencia otorgó la primera aprobación a un medicamento llamado Miplyffa de Terapéutica Zevraque llegó a la meta en el segundo intento después de un rechazo anterior en 2021. Aqneursa, de la empresa privada IntraBio, también obtuvo la aprobación de la FDA para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
El año pasado, la FDA también aprobó varios medicamentos diseñados para tratar enfermedades familiares de nuevas maneras.
Por ejemplo, Bristol-Myers SquibbCobenfy es el primer tratamiento novedoso aprobado para la esquizofrenia en décadas. Es el primer fármaco de una nueva clase que no bloquea directamente la dopamina para mejorar los síntomas.
El medicamento Cobenfy de Bristol Myers Squibb
Cortesía: Bristol Myers Squibb
PfizerEl nuevo medicamento para la hemofilia A o B, los trastornos genéticos de la coagulación, también es el primero en atacar una proteína particular en el proceso de coagulación de la sangre. El tratamiento, Hympavzi, es también el primer medicamento para la hemofilia aprobado en los EE. UU. que se administra específicamente mediante una pluma autoinyectora precargada.
merckWinrevair se convirtió en el primer fármaco que ataca la causa fundamental de la hipertensión arterial pulmonar, una afección pulmonar progresiva y potencialmente mortal. Otros medicamentos disponibles sólo ayudan a controlar los síntomas.
Mientras tanto, la FDA aprobó amgen’s terapia, Imdelltra, como tratamiento de segunda o posterior línea para personas con cáncer de pulmón de células pequeñas avanzado. Es la primera y única terapia de activación de células T aprobada para esa forma mortal de cáncer de pulmón.
El fármaco de Amgen está diseñado específicamente para redirigir las células T del sistema inmunológico para que reconozcan y eliminen las células cancerosas.
Otras aprobaciones notables de la FDA incluyen Eli LillyEl fármaco tan esperado para la enfermedad de Alzheimer sintomática temprana, que enfrentó varios obstáculos en su camino hacia el mercado. El tratamiento, Kisunla, está ampliando las limitadas opciones de tratamiento en Estados Unidos para la enfermedad que causa degeneración mental.
En particular, muchas de las aprobaciones de la FDA fueron para productos de una combinación de empresas públicas y privadas poco conocidas, como Allecra Therapeutics, Iovance Bioterapéutica y PuenteBio Farmacéutica. Señala que las empresas de biotecnología más pequeñas están más dispuestas a llevar sus productos al mercado por sí mismas en lugar de asociarse o ser adquiridas por una gran empresa farmacéutica.
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Lo último en tecnología sanitaria: Transcarent privatizará Accolade por 621 millones de dólares
La startup de salud digital Transcarent anunció el miércoles que adquirirá Espaldarazo en un acuerdo valorado en aproximadamente 621 millones de dólares.
Transcarent, que obtuvo un lugar en la lista Disruptor 50 de CNBC el año pasado, ofrece modelos de precios en riesgo a empleadores autoasegurados para ayudar a sus trabajadores a acceder rápidamente a la atención y navegar por los beneficios. En mayo, la empresa había recaudado alrededor de 450 millones de dólares con una valoración de 2.200 millones de dólares.
Accolade ofrece servicios de prestación de atención, navegación y defensa. La compañía salió a bolsa durante la pandemia de coronavirus en 2020, cuando los inversores comenzaron a invertir miles de millones de dólares en salud digital, pero las acciones han estado en caída libre en los años posteriores. Accolade es la última de una serie de empresas de salud digital que salen de los mercados públicos a medida que el sector se reajusta después de Covid.
Transcarent adquirirá Accolade por 7,03 dólares por acción en efectivo, lo que representa una prima de aproximadamente el 110% sobre el precio de cierre de sus acciones el martes, dijo Transcarent. Se espera que el acuerdo se cierre el próximo trimestre, aunque aún está sujeto a las aprobaciones regulatorias y de los accionistas.
«Combinando la compleja experiencia de atención de Transcarent con la gente de Accolade y 16 años de datos de atención médica, crearemos una experiencia de atención médica más personalizada para las personas mientras mejoramos los resultados y reducimos los costos», dijo el miércoles el director ejecutivo de Accolade, Rajeev Singh, en un comunicado.
Evercore actuó como asesor financiero de Transcarent para el acuerdo. Morgan Stanley asesoró a Accolade.
El director ejecutivo de Transcarent, Glen Tullman, no es ajeno a los acuerdos llamativos en el espacio de la salud digital. Tullman dirigió anteriormente Livongo, que fue adquirida por el proveedor de atención virtual Teladoc en un acuerdo de 2020 que valoró a la empresa en 18.500 millones de dólares.
Cuando Teladoc adquirió Livongo, las empresas tenían un valor empresarial combinado de 37 mil millones de dólares. La capitalización de mercado de Teladoc se sitúa ahora en aproximadamente 1.700 millones de dólares.
«Desde Livongo, creo que hubo cierta pérdida de energía sobre el poder de la atención médica digital», dijo Tullman a CNBC en una entrevista el miércoles. «Ahora estamos creando una experiencia que a la gente no sólo le gusta, sino que realmente le encanta».
Tullman dijo que Transcarent y Accolade tienen «visiones muy similares». Accolade tiene una experiencia establecida en opiniones médicas, atención primaria y servicios de defensa del paciente, por ejemplo, algo que, según dijo, la base de clientes de Transcarent ha buscado.
«Creo que esto encajaba perfectamente», dijo Tullman.
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